SÍNDROME DE SANFILIPPO

La Fundación Stop Sanfilippo obtiene los fondos necesarios para el ensayo de una terapia génica.

El acuerdo empresarial entre dos laboratorios de EEUU permite completar la financiación de 3 millones de euros.

La compañía estadounidense PlasmaTech Biopharmaceutics ha confirmado en la mañana de este jueves la compra de la compañía farmacéutica Abeona Therapeutics, especializada exclusivamente en el desarrollo de nuevas terapias génicas para pacientes con enfermedades genéticas raras. Esta noticia es clave para el futuro de los 70 niños y niñas del estado que luchan contra esta terrible enfermedad. Esta operación es la solución definitiva a la carrera contrarreloj para obtener todos los fondos necesarios para el ensayo que de la opción de probar en humanos una terapia génica que se está investigando en Estados Unidos como un posible tratamiento para los afectados por esta enfermedad.

El síndrome de Sanfilippo es una terrible enfermedad, de las denominadas raras, neurodegenerativa y hereditaria, que se compara con el Alzheimer, con la diferencia de que los afectados son niños y niñas y cuyo pronóstico es la muerte durante la adolescencia, ya que en la actualidad no existe tratamiento alguno.

La otra gran novedad de esta noticia es que el laboratorio farmacéutico norteamericano PlasmaTech completará la financiación del ensayo clínico en todas sus fases acelerando la comercialización del futuro medicamento.

Yo conozco esta enfermedad, me resulta bastante familiar, conozco a una de las familias que pertenecen a la fundación y he colaborado para conseguir parte de esos fondos que van a ser destinados a la investigación de la enfermedad.